Tofersen a montré dans les essais qu'il ralentissait la progression de la maladie, mais les chances qu'il soit recommandé pour une utilisation en Angleterre et au Pays de Galles sont minces en raison du seuil de rentabilité de Nice allant jusqu'à 30 000 £ par an de vie de bonne qualité. En 2004, l'Institut national pour l'excellence en matière de santé et de soins (Nice) a fixé un seuil de prix de 30 000 £ pour un nouveau traitement médicamenteux. Cependant, des études suggèrent que le seuil devrait être d'environ 50 000 £ si l'on tient compte de l'inflation. Tofersen, une thérapie génétique pour la maladie des neurones moteurs (MND) fabriquée par Biogen, est coûteuse en raison de sa méthode d'administration et de ses séjours à l'hôpital. On estime qu'il aide 100 personnes en Angleterre et au Pays de Galles présentant des altérations du gène SOD1, qui n'est pas considéré comme cliniquement distinct de la forme la plus courante de MND par Nice. En conséquence, Nice fonde son évaluation sur le seuil de prix inférieur, ce qui provoque la déception des patients atteints de MND qui espéraient un seuil plus élevé pour des affections extrêmement rares. Le NHS est tenu par la loi de fournir des médicaments approuvés par Nice. Mike Thomas, un homme de 59 ans de Bridgend, vit avec la maladie des neurones moteurs (MND) depuis quatre ans et prend Tofersen dans le cadre d' un essai depuis juin dernier. Le traitement a montré des améliorations significatives dans son état, y compris une capacité de marche et des niveaux d'énergie accrus. Thomas a exprimé sa préoccupation quant à la fin potentielle du traitement, déclarant que c'est une source essentielle d'espoir pour lui.