इंग्लैंड और वेल्स में एमएनडी मरीजों को 2004 से अपरिवर्तित एनएचएस लागत सीमा के कारण जीवन-विस्तारक दवा टोफर्सेन तक पहुंच का नुकसान हो रहा है

इंग्लैंड और वेल्स में मोटोर न्यूरॉन रोग (एमएनडी) वाले लोग 2004 से एनएचएस लागत सीमा नहीं बढ़ने के कारण जीवन बढ़ाने वाली दवा टोफर्सेन तक पहुंच खोने के बारे में चिंतित हैं।
परीक्षणों में टोफेरसेन ने बीमारी की प्रगति को धीमा करने के लिए दिखाया है, लेकिन अच्छी गुणवत्ता वाले जीवन के प्रति वर्ष £ 30,000 तक की नाइस की लागत-प्रभावशीलता सीमा के कारण इंग्लैंड और वेल्स में उपयोग के लिए अनुशंसित होने की संभावना कम है। 2004 में, नेशनल इंस्टीट्यूट फॉर हेल्थ एंड केयर एक्सीलेंस (नीस) ने एक नए दवा उपचार के लिए £30,000 की मूल्य सीमा निर्धारित की। हालांकि, अध्ययनों से पता चलता है कि मुद्रास्फीति के लिए समायोजित सीमा लगभग £ 50,000 होनी चाहिए। बायोजेन द्वारा निर्मित मोटर न्यूरॉन रोग (एमएनडी) के लिए एक आनुवंशिक चिकित्सा टोफर्सेन, इसकी प्रशासन विधि और अस्पताल में रहने के कारण महंगा है। यह अनुमान है कि यह इंग्लैंड और वेल्स में SOD1 जीन में परिवर्तन वाले 100 लोगों की मदद करेगा, जिसे नैदानिक रूप से सबसे आम प्रकार के एमएनडी से अलग नहीं माना जाता है। नतीजतन, नीस अपने मूल्यांकन को कम मूल्य सीमा पर आधारित कर रहा है, जिससे एमएनडी रोगियों के बीच निराशा हुई है, जो बेहद दुर्लभ स्थितियों के लिए उच्च सीमा की उम्मीद कर रहे थे। एनएचएस को कानून द्वारा नीस द्वारा अनुमोदित दवाएं उपलब्ध कराने की आवश्यकता होती है। ब्रिजेंड के 59 वर्षीय माइक थॉमस चार साल से मोटर न्यूरॉन रोग (एमएनडी) से पीड़ित हैं और पिछले जून से एक परीक्षण के हिस्से के रूप में टोफर्सेन ले रहे हैं। इस उपचार से उनकी स्थिति में काफी सुधार हुआ है, जिसमें चलने की क्षमता और ऊर्जा के स्तर में वृद्धि शामिल है। थॉमस ने इस बात पर चिंता व्यक्त की कि इलाज का अंत हो सकता है, यह कहते हुए कि यह उसके लिए आशा का एक आवश्यक स्रोत है।
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