由于自2004年以来NHS的成本门没有变化,英格兰和威尔士的MND患者可能无法获得延长生命的药物Tofersen

由于自2004年以来NHS的成本门没有提高, 英格兰和威尔士的运动神经元疾病患者担心失去获得延长生命的药物Tofersen.
托弗森在试验中被证明可以减缓疾病的进展,但由于尼斯的成本效益值高达每年30,000英,因此在英格兰和威尔士推使用的可能性很小. 对于新药治疗,国家卫生与护理卓越研究所 (尼斯) 在2004年设定了3万英的价格门. 然而,研究表明,如果调整为通货膨胀,门应该在5万英左右. 由于其施用方法和住院费用, 生物公司制造的Tofersen是运动神经元疾病 (MND) 的基因疗法, 据估计,它可以帮助英格兰和威尔士的100名SOD1基因变异患者,该基因在临床上与NICE最常见的MND形式不相区别. 尼斯的评估是基于较低的价格门,这让MND患者感到失望,他们希望极为罕见的疾病的门更高. 根据法律规定,NHS必须提供尼斯批准的药物. 迈克·托马斯是一位来自布里奇登的59岁男子, 患有运动神经元疾病 (MND) 四年, 自去年6月以来一直在接受托弗森作为试验的一部分. 治疗显示他的病情有显著改善, 包括增加了行走能力和能量水平. 托马斯表示他对治疗可能结束的担忧, 指出这对他来说是一个重要的希望来源.
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